Identificativo Clinical Trials gov:
NCT02214407
Codice Studio
GFM-DAC-CMML
N° pazienti previsti in Italia:
48
Status dello Studio:
Arruolamento in corso
Età:
> 18
Mielodisplasia oggetto dello studio:
CMML (Leucemia Mielomonocitica Cronica)
Studio di fase III multicentrico
Titolo dello studio:
STUDIO RANDOMIZZATO DI FASE III CON DECITABINA CON O SENZA IDROSSIUREA VS IDROSSIUREA DA SOLA IN PAZIENTI CON CMML
Descrizione dello studio:
La CMML è la più frequente patologia a cavallo tra le sindromi mielodisplastiche e quelle mieloproliferative, si tratta comunque di una leucemia rara solitamente osservata nei pazienti più anziani ( età media 70 anni). E’ una malattia clonale del midollo osseo caratterizzata da persistente monocitosi. Come nelle mielodisplasie, il trapianto allogenico di cellule staminali, sebbene sia oggi l’unica opzione curativa, è raramente praticabile nelle CMML a causa dell’età dei pazienti. Il trattamento principale per questa patologia è ’Idrossiurea , negli ultimi anni è stato però studiato anche l’utilizzo della Decitabina come agente ipometilante.
L’obiettivo principale di questo studio è quindi quello di confrontare le due terapie in termini di sopravvivenza libera da eventi.
Si tratta di uno studio interventistico di fase III multicentrico randomizzato, che prevede il coinvolgimento del Groupe Francophone des Myélodysplasies (GFM) francese, del gruppo tedesco e della FISM.
Il promotore dello studio è il GFM, la FISM è in Italia il delegate sponsor.
Lo studio prevede l’arruolamento di 168 pazienti in totale e per l’Italia sono previsti 48 pazienti.
I bracci di randomizzazione sono 2:
- Decitabina
- Idrossiurea
La randomizzazione è stratificata (1:1) secondo i seguenti criteri:
- Categoria WHO della CMML
- Severità dell’anemia
- Paese del centro arruolante
Lo studio prevede l’invio di campioni biologici ad un laboratorio centralizzato in Francia e la revisione morfologica centralizzata della diagnosi.