Identificativo Clinical Trials gov:
NCT03920657
Codice Studio
FISM_IRON-MDS
N° pazienti previsti dallo studio:
60
Status dello Studio:
In attivazione
Età:
> 18 anni
Mielodisplasia oggetto dello studio:
Sindrome Mielodisplastiche a basso rischio
Studio di fase II multicentrico
Titolo dello studio:
Basse dosi di Deferasirox (3.5 mg/kg FCT) somministrato precocemente per sopprimere il ferro basico (NTBI e LPI) come intervento precoce per prevenire il sovraccarico di ferro tissutale nelle MDS a basso rischio.
Descrizione dello studio:
Le sindromi mielodisplastiche sono un gruppo di neoplasie ematologiche che coinvolgono le cellule ematopoietiche staminali e che si esprimono clinicamente con diversi gradi di citopenie.
L’anemia è la principale alterazione ematochimica che si riscontra in questi pazienti che vanno spesso incontro, durante il decorso clinico, ad un alto fabbisogno trasfusionale. Una delle inevitabili conseguenze di questo è il sovraccarico di ferro, che è stato dimostrato essere deleterio. La prevenzione di danni tissutali e di organo dovuti al sovraccarico di ferro rende spesso necessario introdurre nella terapia dei pazienti MDS un farmaco ferrochelante. La terapia ferrochelante con Deferasirox è approvata per pazienti con MDS e i suoi benefici sono stati dimostrati in molti studi.
Lo scopo dello studio è dimostrare che il farmaco Deferasirox, somministrato a dosi inferiori alle standard e in una fase precoce di malattia, con basso fabbisogno trasfusionale, è ben tollerato, in grado di prevenire l’accumulo di ferro e, di conseguenza, il danno da accumulo. A tale scopo verrà valutato il ferro tossico mediante esami su sangue periferico e RMN T2*.
Si tratta di uno studio di fase II multicentrico; il promotore dello studio è la FISiM.
Lo studio prevedere l’invio di campioni biologici a laboratori centralizzati durante tutta la durata del protocollo.